【論文解説】新血友病治療薬「マルスタシマブ（製品名:ヒムペプジ）」って？ 長期効果と安全性を看護師エリが解説

1. はじめに

今回は、そんな血友病A・B両方の患者さん（インヒビターの有無に関わらず）に使える可能性がある、新しいタイプの治療薬「マルスタシマブ（製品名:ヒムペプジ）」について、そのお薬を1年間使ってみた場合の長期的な安全性と効果を調べた臨床試験（第Ⅱ相試験）の結果を報告した論文 を参考にしています。

出典: Mahlangu J, et al. Long-term safety and efficacy of the anti-tissue factor pathway inhibitor marstacimab in participants with severe haemophilia: Phase II study results. Br J Haematol. 2022 Oct;199(1):111-121.

2. 注目のお薬「マルスタシマブ」とは？ ～血液凝固のブレーキを解除！～

マルスタシマブ は、これまでの血友病治療の中心だった、足りない血液凝固因子を補充するお薬（静脈注射が主でしたね）とは少し違う仕組みで出血を予防する、新しいタイプのお薬です。専門的には抗TFPI抗体という種類になります。

仕組み

私たちの体には、血が固まりすぎるのを防ぐための「ブレーキ役」がいくつか備わっています。マルスタシマブは、そのブレーキ役の一つである TFPI（組織因子経路インヒビター） というタンパク質の働きを邪魔する（阻害する）抗体医薬です。TFPIのブレーキを少し解除してあげることで、たとえ第VIII因子や第IX因子が少なくても、血が固まるプロセスが進みやすくなり、出血を抑える効果が期待されます。

特徴

• 皮下注射: ヘムライブラと同じように、皮下注射で投与できるお薬です。
• インヒビターに関係なく使える可能性: 第VIII因子や第IX因子そのものではないので、インヒビターを持っている患者さんにも効果が期待できます。
• 血友病A・B両方に: 血液が固まる初期の段階に作用するので、理論的には血友病AでもBでも使える可能性があります。

3. この研究（論文）は何を伝えたいの？ ～マルスタシマブの長期的な効果と安全性は？～

今回ご紹介するのは、マルスタシマブの臨床試験に参加した患者さんが、最初の臨床試験（約3か月間）の後、さらに治療を 最大1年間 続けた場合の、長期的な安全性と有効性（出血予防効果が維持されるか） を評価した研究（第2相試験の長期継続試験）です。

新しいお薬を長く使っていく上では、『短期的な効果がちゃんと長続きするのか？』、『長く使っても安全なのか？ 遅れて出てくる副作用はないか？』という点がとても重要になりますよね。この研究は、まさにその点を確認するために行われました。

4. 研究結果のポイント解説：長期でも安全性は良好！出血予防効果も持続！

1年間の追跡調査の結果、マルスタシマブは長期的に使っても、安全性と有効性が維持されることが示されました。

ポイント①：安全性・忍容性は長期でも良好！

1年間治療を続けた結果、重篤な副作用で治療を中止した方はいませんでした。

最も多く見られた副作用は、注射した場所の反応（赤み、かゆみ、内出血など）や、関節痛、頭痛などでしたが、多くは軽いものでした。 そして、非常に注意深く調べられた 血栓症（血の塊ができること）の発生は報告されませんでした。TFPIというブレーキ役を抑えるお薬なので、血栓症のリスクが心配されていましたが、この試験の範囲では問題は起きていません。（※ただし、調査した 患者数 は少ないので 注意は必要です。）

インヒビターの発生もなし: マルスタシマブ自体に対する抗体（抗薬物抗体）や、中和抗体（薬の効果を打ち消す抗体）の発生も認められませんでした。

ポイント②：出血予防効果は長期でも維持！

短期試験で見られた出血回数を減らす効果は、1年間の治療期間を通しても維持されていました。 1年間の治療期間中の年間出血回数（ABR）の中央値（半数の人が達成した値）は、投与量にもよりますが、0回～2.5回と非常に低く抑えられていました。 試験に参加した18人のうち、半数近い9人の患者さんは、1年間一度も出血がありませんでした！

ポイント③：インヒビターの有無や血友病タイプに関わらず効果

この試験には、インヒビターを持つ患者さんも、持たない患者さんも、そして血友病Aの患者さんも（1人だけですが）血友病Bの患者さんも参加していましたが、どのグループでも効果が維持される傾向が見られました。

5. 副作用/注意点について

• 主な副作用: 注射部位の反応（赤み、かゆみ、内出血など）が比較的見られやすいようです。その他、関節痛、頭痛、血中のフィブリノーゲンという血液凝固に関連するタンパク質が少し減る傾向なども報告されています（ただし、正常範囲内でした）。
• 重篤な有害事象: この試験では、治療と関連のない重篤な有害事象として、転倒による頭蓋骨骨折からの脳出血が1例報告されています。
• 血栓症リスク: TFPIを抑えるという仕組み上、血栓症のリスクは理論的にゼロではありません。この試験では発生しませんでしたが、他の抗TFPI薬の開発では血栓症が報告された例もあります。今後、より多くの患者さんで安全性を確認していく必要があります。

6. まとめ（看護師からのメッセージ）

今回は、血友病A・B、そしてインヒビターの有無に関わらず使える可能性のある、新しいタイプの皮下注射薬「マルスタシマブ」について、1年間の長期的な安全性と有効性を調べた研究をご紹介しました。

結果として、マルスタシマブは1年間使い続けても安全性が高く、出血を抑える効果も維持されることが示唆されました。特に、心配された血栓症やインヒビターの発生がなかった点は、とても心強い結果ですね。

血液が固まる仕組みの「ブレーキ役（TFPI）」をターゲットにするという、これまでにないアプローチのお薬であり、皮下注射で週1回投与という利便性も考えると、将来的に血友病治療の新しい選択肢となることが大いに期待されますね！

もちろん、どのお薬が一番合っているかは人それぞれです。マルスタシマブ（製品名:ヒムペプジ）が御自身にとって良い選択肢かどうかは、出血の状況やこれまでの治療歴、そして何より御自身の希望を、担当の先生とよく話し合って決めていくことが最も大切です。

7. 注意事項

この記事は、医療論文の情報を分かりやすくお伝えするために作成しました。

医学的なアドバイスをするものではありませんし、特定の治療法をお勧めするものでもありません。治療に関する最終的な決定は、必ず担当の医師とよくご相談の上でなさってくださいね！